Как лечат наследственные заболевания?

На закупку лекарств для пациентов с наследственными заболеваниями выделяются такие же деньги, как и на препараты для онкологических больных. А зачем таким больным таблетки, ведь родившиеся с такими патологиями дети не излечатся?

Отвечает директор ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», главный генетик Мин­здрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей Куцев:

– Принято считать, что людям с наследственной патологией ничем нельзя помочь. Это ошибочное мнение. Сегодня активно развиваются многие методы и технологии, появляются препараты, позволяющие излечить наследственную патологию, – например технология геномного редактирования. В лаборатории нашего центра успешное редактирование мутаций в гене CFTR (которые приводят к муковисцидозу – одному из самых распространённых орфанных заболеваний) составило более 10% (в мире максимум – 5%). Для лечения наследственных болезней обмена веществ разработана ферментозаместительная терапия, которая позволяет искусственно синтезировать неработающий фермент и ввести его в организм пациенту. Разрабатываются новые генотерапевтические препараты (в организм пациента вносится нормальный ген, который встраивается в геном клеток, начинает работать, что приводит к выработке в организме пациента нужных белков). В ближайшей перспективе у нас должны появиться препараты-шапероны – вещества, заставляющие мутантные формы белка работать как нормальные.

Генетик Минздрава: «Редактирование генома — дело ближайшего будущего»

Подробнее

Источник

Материалы по теме:

Как приготовить успокоительный чай?
1 столовую ложку травы душицы залейте стаканом кипятка и настаивайте в термосе 2 часа. Процедите и подсластите мёдом.1 столовую ложку цветков ромашки аптечной заварите стаканом кипятка, добавьте несколько листочков мяты и настаивайте 30 минут. Процедите и положите в чашку кружок лимона.Дорогие читатели!Если у вас возникла проблема со здоровьем, не стоит бороться с ...
Спустили на землю. При каких заболеваниях не пустят в самолет?
Долго собираться в полет, планировать отпуск и отель и практически перед самым трапом авиалайнера получить отказ в перелете, причем из-за болезни? Такие ситуации не редкость. Вот только не все знают, с какими патологиями не пустят на борт. Состояние здоровья — важный пункт при ...
Анализ мочи эффективен для диагностики рака шейки матки
Анализ мочи может быть столь же информативным методом диагностики рака шейки матки, как и мазок Папаниколау. Об этом сообщили ученые Манчестерского университета. Результаты их исследования были представлены сегодня на сайте учебного заведения. В настоящее время скрининг рака шейки матки осуществляется ...
Красное мясо вызывает рак груди
Замена красного мяса курицей и мясом других домашних птиц может снизить риск развития рака молочной железы. Работу проводил доктор и старший научный сотрудник Дейл Сэндлер. Результаты исследования были опубликованы сегодня в International Journal of Cancer. К красному относят мясо коров, ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Читайте ранее:
Выдохнуть с облегчением. Контролировать астму стало проще

Статья из газеты: АиФ Здоровье №8 23/04/2019 Весна – тяжёлое время для астматиков: цветение деревьев,...

От подёргивания до почёсывания. Есть ли польза от массажа головы?

Все материалы сюжета Журнал «АиФ Про Здоровье» № 5 (139), май 2019 Говорят, что подёргивание...

Закрыть
Яндекс.Метрика