Как лечат наследственные заболевания?

На закупку лекарств для пациентов с наследственными заболеваниями выделяются такие же деньги, как и на препараты для онкологических больных. А зачем таким больным таблетки, ведь родившиеся с такими патологиями дети не излечатся?

Отвечает директор ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», главный генетик Мин­здрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей Куцев:

– Принято считать, что людям с наследственной патологией ничем нельзя помочь. Это ошибочное мнение. Сегодня активно развиваются многие методы и технологии, появляются препараты, позволяющие излечить наследственную патологию, – например технология геномного редактирования. В лаборатории нашего центра успешное редактирование мутаций в гене CFTR (которые приводят к муковисцидозу – одному из самых распространённых орфанных заболеваний) составило более 10% (в мире максимум – 5%). Для лечения наследственных болезней обмена веществ разработана ферментозаместительная терапия, которая позволяет искусственно синтезировать неработающий фермент и ввести его в организм пациенту. Разрабатываются новые генотерапевтические препараты (в организм пациента вносится нормальный ген, который встраивается в геном клеток, начинает работать, что приводит к выработке в организме пациента нужных белков). В ближайшей перспективе у нас должны появиться препараты-шапероны – вещества, заставляющие мутантные формы белка работать как нормальные.

Генетик Минздрава: «Редактирование генома — дело ближайшего будущего»

Подробнее

Источник

Материалы по теме:

Грудь всем на зависть. Как выбрать идеальный бюстгальтер
Как скрыть от окружающих асимметрию груди, узнать необходимый размер чашки бюстгальтера и правильно отрегулировать бретели, чтобы они не беспокоили вас в течение дня, объясняет стилист-имиджмейкер Анна Эрнандес-Ранера. Вы искренне убеждены, что практически вся одежда сидит на вас ужасно? Недовольны собственной фигурой даже, когда ...
Долгий сон на выходных. Не компенсирует недосып в будни
Долгий сон на выходных. Сон во благо или нет? Долгий сон на выходных. Специалисты Колорадского университета в Боулдере установили, что попытки отоспаться в выходные, за которыми вновь следует период недостаточного сна в будни, не только не помогают восстановить силы на ...
Орехи при беременности полезны для умственных способностей ребенка
Группа ученых Университета Барселоны установила, что употребление орехов в первом триместре может оказывать положительный эффект на нервную систему ребенка и его умственные способности. Руководителем проекта выступила Флоренс Гиньяк. Результаты исследования были опубликованы сегодня в журнале European Journal of Epidemiology.  Известно, что орехи ...
Великий пост: 35 рецептов здоровых блюд
Великий пост Статья из газеты: АиФ Здоровье №5 12/03/2019 11 марта начался самый длинный из православных постов – Великий пост. В эти дни верующие следуют примеру Иисуса Христа, который постился в пустыне в течение 40 дней. Конечно же, смысл великого поста состоит не только в воздержании ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Читайте ранее:
Выдохнуть с облегчением. Контролировать астму стало проще

Статья из газеты: АиФ Здоровье №8 23/04/2019 Весна – тяжёлое время для астматиков: цветение деревьев,...

От подёргивания до почёсывания. Есть ли польза от массажа головы?

Все материалы сюжета Журнал «АиФ Про Здоровье» № 5 (139), май 2019 Говорят, что подёргивание...

Закрыть
Яндекс.Метрика