Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Отпуск от аллергии. Где лучше отдыхать при поллинозе?
Статья из газеты: АиФ Здоровье №11 11/06/2019 Все материалы сюжета В отпуск При планировании отпуска родители обычно руковод­ствуются финансовыми с­оображениями и интересами детей. А вот мамам и папам ребят с поллинозом приходится учитывать и то, чтобы там, куда они поедут, в это время не цвело ничего из того, что их чада категорически не переносят. Наш эксперт – ...
Курение матери повышает риск синдрома внезапной детской смерти
  Курение матери повышает риск детской смерти. Ученые Детского исследовательского центра в Сиэттле в сотрудничестве со специалистами из компании Microsoft установили, что курение при беременности повышает риск синдрома внезапной детской смерти в течение первого года жизни ребенка. Руководителем проекта выступила Т. Андерсон. Результаты исследования ...
Пробиотики позволят реже принимать антибиотики
Международная группа ученых под руководством Д. Меренштайн из Джорджтаунского университета (США) установила, что применение пробиотиков может помочь избежать применения антибиотиков. По их данным, при регулярном употреблении данных добавок прием антибиотиков среди детей снижается почти на треть. Результаты исследования были представлены сегодня ...
Правильные этикетки помогут снизить риск развития болезней сердца и диабета
Правильные этикетки помогут снизить риск развития болезней сердца и диабета. Этикетка с показателями содержания сахара на продуктах и напитках может снизить риск развития сердечно-сосудистых заболеваний и диабета у населения в будущем. Работа проводилась под руководством доктора Ренаты Мича из Университета Тафтса в Бостоне. Результаты ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Яндекс.Метрика