Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Рис и похудение. «Важное открытие», которому на самом деле не стоит верить

Японские учёные заявили, что рис препятствует развитию ожирения и что для снижения веса его нужно есть больше. Свои данные они обосновывают исследованием, охватившим жителей 136 стран мира. Информацию об этом восприняли с энтузиазмом, и она попала в топы большинства новостных ресурсов в Сети. ...

Активность мозга подростков может предсказать развитие депрессии

Дисбаланс функционирования в системах мозга, связанных с вниманием, может спрогнозировать течение депрессии у подростков. Об этом сообщила профессор Розалинда Кайзер из Университета Колорадо в Боулдере. Результаты ее исследования были опубликованы сегодня в журнале Biological Psychiatry: Cognitive Neuroscience and Neuroimaging. Правильная ...

Инсульт может вызывать кахексию, приводящую к инвалидности

Потеря мышечной массы и веса после инсульта может приводить к инвалидизации. Об этом сообщила группа ученых из Берлинского центра изучения инсульта и Госпиталя Шарите. Результаты их исследования были представлены сегодня на сайте Европейского кардиологического общества.  Кахексией называется потеря массы тела ...

Какие симптомы у красной волчанки?

Системная красная волчанка — это хроническое аутоиммунное заболевание соединительной ткани и сосудов, при котором антитела, вырабатываемые иммунной системой, повреждают здоровые клетки. По данным ВОЗ, во всем мире ей страдают более 5 млн человек. ...