Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Интерлейкин-10 защищает кишечник при паразитарной инфекции
Исследовательская группа из Института Wellcome Sanger обнаружила главный регулятор, который поддерживает здоровье кишечника при заражении паразитами. Работа проводилась под руководством доктора Марии Дукье-Карреа. Статья с описанием открытия была опубликована 31 января на официальном сайте института. Кишечник - это дом миллионов ...
Синдром апноэ вызывает изменения в мозге, свойственные деменции
Специалисты Сиднейского университета (Австралия) установили, что при кислородном голодании, возникающем вследствие нарушения дыхания из-за синдрома обструктивного апноэ сна, в мозге происходят изменения, сходные с теми, что наблюдаются на ранних стадиях деменции. Руководителем проекта выступила профессор Шэрон Нэйсмит. Результаты исследования были представлены ...
Как из «совы» стать «жаворонком»?
Статья исследователей опубликована в журнале Sleep Medicine. В испытании участвовали 22 здоровых добровольца с хронотипом «совы»: они привыкли ложиться очень поздно (в среднем – в половине третьего ночи), а просыпаться в одиннадцатом часу утра. ...
Сбои в сердце. Как приход весны влияет на работу главной мышцы организма
Все материалы сюжета Заболевания сердца Сердечно-сосудистые заболевания традиционно считаются самыми распространенными причинами смертности населения. По оценкам ВОЗ, за год количество смертей от таких патологий занимает треть от общего числа летальных исходов. Сердце, хоть и мышца, орган крайне важный. Ведь без него не будет жизни. Оно ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Читайте ранее:
Болтон: приписываемое РФ вмешательство в выборы в США обсуждалось на встречах в Москве

Якобы имевшие место действия действия РФ не принесли ей никакой пользы, но серьезно навредили отношениям...

Трое редких «королевских» тигрят родились в крымском сафари-парке «Тайган»

По словам работников парка, тигрица сама выкармливает своих детей© Пресс-служба Ялтинского зоопарка и парка "Тайган"...

Закрыть
Яндекс.Метрика