Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Диета матери влияет на три последующих поколения
Эксперименты на мышах показали, что воздействие большого количества жиров в питании матери может распространяться на три последующих поколения, вызывая у потомства склонность к ожирению, инсулинорезистентности и пагубным привычкам. Работа проводилась под руководством Дарьи Пелег-Райбштейн. Результаты исследования были представлены сегодня в журнале ...
Вакцина от респираторно-синцитиального вируса почти готова
Группа ученых из Университета штата Огайо приблизилась к созданию вакцины от смертельно опасного респираторно-синцитиального вируса (RSV). Исследованием руководил доктор Мяоге Сюэ. Научная статья с описанием процесса работы была опубликована 9 октября в журнале Nature Communications. RSV широко распространен из-за легкой ...
Поможет ли мёд при ревматизме?
Анна Комарова, Ярославль: ​Мой муж — заядлый рыбак. Как только на дачу выезжаем, он тут же норовит на речку сбежать — на утренней или на вечерней зорьке посидеть с удочками. Только вот возраст уже даёт о себе знать — сходит на речку, а на следующий день спина болеть начинает. Ничего не поделаешь, ревматизм и сырость — лучшие друзья. Сколько раз ему ...
Новая молекула AUTAC может контролировать аутофагию
Исследователи из Университета Тохоку разработали стратегию, которая может помочь клеткам избавиться от мусора, связанного с болезнями. Разработкой руководил химик-биолог Хирокадзу Аримото. Статья с описанием исследования была опубликована на сайте университета 27 ноября. Клетки обладают естественной способностью регулярно избавляться от ненужных ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Яндекс.Метрика