Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Опасен ли хруст пальцев?
Отвечает доктор Татьяна Шаповаленко, ведущая программы «О самом главном»: – Хруст пальцев вызван реакцией на трение синовиальной жидкости. Такие щелчки (хруст) могут возникать у любого человека, и это не является патологией. У детей из-за того что костная ткань еще не окрепла окончательно, повышенная ...
Опасные родинки. Как защититься от меланомы
Опасные родинки Прежде чем собираться на отдых в далёкие жаркие страны или выходить на пляжи в черте города, внимательно проверьте все свои родинки. Ведь один из самых опасных и коварных видов рака - меланому - может маскироваться под обычное пигментное пятнышко. Наш эксперт – ...
«Берегите голос смолоду». Главный отоларинголог МЗ РФ — о здоровье связок
Все материалы сюжета Здоровый голос Голосоречевой аппарат находится в пятёрке систем организма, которые наиболее подвержены воспалению и онкологической патологии. О проблемах, существующих в области оториноларингологии и фониатрии, АиФ рассказал Николай Дайхес, главный внештатный оториноларинголог при Министерстве Здравоохранения РФ, директор ФГБУ «НКЦО ФМБА РОССИИ», член-корреспондент РАН. Владимир ...
Комбинированное лечение тормозит развитие рака молочной железы
Использование комбинации препаратов, в том числе лекарства от эпилепсии, замедляло развитие рака молочной железы у потомства мышей с высоким риском заболевания из-за диеты с высоким содержанием жиров. Эксперименты проводились учеными из Центра комплексного лечения рака Джонрджтаун Ломбарди. Статья была опубликована 30 ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Читайте ранее:
Болтон: приписываемое РФ вмешательство в выборы в США обсуждалось на встречах в Москве

Якобы имевшие место действия действия РФ не принесли ей никакой пользы, но серьезно навредили отношениям...

Трое редких «королевских» тигрят родились в крымском сафари-парке «Тайган»

По словам работников парка, тигрица сама выкармливает своих детей© Пресс-служба Ялтинского зоопарка и парка "Тайган"...

Закрыть
Яндекс.Метрика