Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) — редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Материалы по теме:

Ученые смогли восстановить мозг мышей после инсульта
Исследовательская группа из Политехнического Университета Мадрида добилась функционального восстановления мозга после инсульта с помощью введения стволовых клеток, инкапсулированных шелковыми фиброинами. Проектом руководил доктор Дэниэль Гонзалес Ньета. Результаты эксперимента были опубликованы сегодня на официальном сайте учебного заведения. Существует довольно широкий спектр ...
Инсулин конусных улиток поможет лечить диабет
Инсулин конусных улиток поможет лечить диабет. Исследователи из Университета Юты смогли найти применение инсулину конусной улитки, на шаг приблизившись к разработке быстродействующего лекарства для лечения сахарного диабета. Работа проводилась под руководством доктора Хелены Сафави-Хемами. Результаты исследования были опубликованы сегодня в журнале eLife. Инсулин, гормон, ...
Изменения в микробиоме могут повышать риск диабета 2 типа
Специалисты Гётеборгского университета установили, что микробиом может влиять на то, как клетки реагируют на инсулин, тем самым способствуя развитию диабета 2 типа. Руководителем проекта выступил Ф. Бакхед. Результаты исследования были представлены 25 октября в журнале Cell. В последние годы микробиом ...
Активность мозга подростков может предсказать развитие депрессии
Дисбаланс функционирования в системах мозга, связанных с вниманием, может спрогнозировать течение депрессии у подростков. Об этом сообщила профессор Розалинда Кайзер из Университета Колорадо в Боулдере. Результаты ее исследования были опубликованы сегодня в журнале Biological Psychiatry: Cognitive Neuroscience and Neuroimaging. Правильная ...

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

ЭТО МОЖЕТ БЫТЬ ИНТЕРЕСНО

Яндекс.Метрика